2015年4月2日訊 /生物谷BIOON/ --瑞士制藥巨頭諾華（Novartis）近日宣布，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)新藥Jadenu（deferasirox，地拉羅司）：（1）用于2歲及以上患者因輸血治療所致的慢性鐵過(guò)載（CIO）的治療；（2）用于10歲及以上非輸血依賴型地中海貧血綜合征（NTDT）患者慢性鐵過(guò)載（CIO）的治療。 Jadenu被開發(fā)作為諾華已上市藥物Exjade（deferasirox）的接班人，該藥在美國(guó)已上市10年，是處方量最大的一種鐵螯合劑，年銷售額近10億美元。 Jadenu是Exjade的一種新口服配方，是首個(gè)可直接吞服的每日一次口服鐵螯合劑。Exjade則是一種分散片，必須在液體中混合并在飯前至少30分鐘空腹服用。Jadenu則在有無(wú)便餐的情況下均可直接吞服，從而大大簡(jiǎn)化了慢性鐵過(guò)載（CIO）的治療管理。Jadenu的上市，對(duì)于需要定期服用鐵螯合劑治療以清除體內(nèi)過(guò)量鐵的廣大患者而言，是一個(gè)大好消息。 Jadenu的加速批準(zhǔn)，是基于該藥在臨床試驗(yàn)中降低肝臟鐵濃度和血清鐵蛋白水平的療效數(shù)據(jù)。目前，諾華正在開展臨床研究進(jìn)一步調(diào)查Jadenu的長(zhǎng)期療效和安全性。當(dāng)前，許多鐮狀細(xì)胞病、地中海貧血或骨髓增生異常綜合癥患者需要頻繁輸血治療，相應(yīng)地也需要長(zhǎng)期的日常鐵螯合治療。 慢性鐵過(guò)載（CIO）是由于過(guò)量的鐵長(zhǎng)期在機(jī)體組織和器官（特別是心臟和肝臟）中積累所致，多見于頻繁輸血治療的貧血患者，若不及時(shí)治療可導(dǎo)致致命性的肝臟和心臟損傷。此外，慢性鐵過(guò)載（CIO）也可能發(fā)展成一種名為血色素沉著癥（hemochromatosis）的疾病，該病特征為虛弱、疲勞、關(guān)節(jié)或腹部疼痛甚至器官衰竭。因此，有效去除體內(nèi)過(guò)量的鐵，對(duì)于頻繁接受輸血治療的患者而言極為重要。deferasirox（地拉羅司）是一種鐵鰲合劑，用于改善鐵過(guò)載療效顯著。 不過(guò)，需要注意的是，Jadenu也有相關(guān)的腎臟疾病風(fēng)險(xiǎn)，該藥禁用于伴有嚴(yán)重腎臟或肝臟問(wèn)題、晚期癌癥、高危骨髓增生異常綜合征(MDS)、過(guò)敏、低血小板計(jì)數(shù)的患者。除美國(guó)外，諾華也已向其他主要市場(chǎng)提交了Jadenu的監(jiān)管申請(qǐng)。 |
